Terapia génica e inmunoterapia celular En 2012 la Agencia Europea de Medicamentos aprueba la primera terapia genética de administración única para una enfermedad hereditaria. Glybera trata la deficiencia de lipoproteína lipasa, que hace que la grasa se acumule en la sangre, una rara enfermedad metabólica. Sin embargo, el alto coste del tratamiento (un millón de dólares, el fármaco más caro del mundo) y su baja demanda ha llevado a la compañía a no renovar la licencia de comercialización. A pesar de este precedente, la terapia génica, por la que un gen se introduce en las células del paciente para corregir la causa genética de una enfermedad, sigue siendo una de las promesas de la medicina por su capacidad de revertir patologías altamente debilitantes y hasta ahora incurables. Asimismo, en 2017 la FDA aprobó dos tratamientos pioneros que usan la inmunoterapia para fortalecer el sistema inmunitario: las propias células sanas de un paciente se modifican en el laboratorio para que ataquen células cancerosas y combatir algunos tipos raros de cáncer. Los expertos anticipan que, más allá de su aplicación en enfermedades raras de baja prevalencia, tendrán su utilidad en un futuro para abordar patologías más frecuentes como la diabetes o el Alzheimer.